记者了解到，此次核酸类药物产业技术平台完全由我国科研人员主导、拥有自主知识产权的创新平台，打破目前国内核酸药物研发平台由外国专家主导的被动局面，将成为我国自主创新的又一重要举措。

核酸类药物可直接作用于引起疾病的分子

对于选择落点广州，相关负责人表示，广州是我国重要的生物医药创新强市，而开发区则是具有全球影响力的生物医疗健康产业重镇，作为国家生物产业基地重点依托的广州科学城、国际生物岛等载体，形成的生物医药产业聚集效应日益明显。blockmir产业技术平台落地广州开发区发展，会与广州重点发展的生物医药产业相得益彰。目前，此平台已得到中山大学、暨南大学大批专家学者的参与及支持。

由于70%-80%的人类基因组会转录成RNA，但只有2%的基因组会最终转录成蛋白质，网页游戏私服推荐，从针对蛋白质用药，到针对RNA的用药，其研发空间可大幅提升。据了解，核酸药物又称核苷酸类药物，主要为各种具有不同功能的RNA类似物。研发人员表明，核酸类药物将直接作用于引起疾病的分子，并通过调节身体功能缓解疾病的症状，而无需操纵基因组。

目前，核酸作为药物在临床已应用于中枢神经、泌尿、代谢和心血管等许多方面。在欧美国家，核酸药物市场近年来在抗病毒、抗肿瘤、抗代谢紊乱方面显示了重要作用。中山大学公共卫生学院凌莉教授解释，blockmir技术针对疾病相关的mRNA序列合成，与该mRNA特异性结合，从而阻碍该mRNA与患者的microRNA结合，达到治愈疾病的目的。同时，由于50%的人类基因受microRNA的负性调控，包括几乎所有的疾病，如肿瘤、病毒感染、免疫系统疾病、代谢性疾病等，因此这些疾病都能成为blockmir技术的治疗对象。

拥有自主产权，将研发更适合国人的新药

信息时报讯（记者 廖温勃）8月26日下午，核酸药物Blockmir产业技术平台研讨会在广州科学城会议中心召开。中山大学中山医学院国家“重大新药创制”临床前药效学评价技术平台与锁核苷酸（LNA）的创始人、南丹麦大学的Jesper Wengel院士团队共同创立核酸药物Blockmir产业技术平台落户到广州开发区，将聚焦研发一系列符合国家发改委发布的《“十三五”生物产业发展规划》所明确提出的核酸类原创新药。

中山大学科学研究院副院长陶亮教授表示，核酸药物Blockmir产业技术平台落户广州开发区后，由于拥有自主知识产权，在开发药物的时候将会充分考虑到亚洲人种的基因特异性，以亚洲人种的基因型为主要的研发对象，开发出比目前市面上以欧洲人种的基因型为主要研究对象的药物更适合中国人使用的原创新药。同时，也能使我国的高校有更多资源和技术手段进行科学研究。他同时指出，blockmir药物能与RNA家族中充当蛋白质合成模版的mRNA序列互补，能做到一个Blockmir药物只上调一个mRNA，这样药物作用“打击精准”，而且副作用低，“不会伤及无辜”。特别值得一提的是，Blockmir技术由多个层面形成一堵密不透风的专利墙，核心技术已被全面保护，所有专利均由研发团队持有。